【48812】北京大学肿瘤医院

  意大利罗马天主教圣心大学Locatelli等陈述，在2岁至18岁以下的、缓慢移植物抗宿主病(GVHD)初治患者和难治性患者中，ruxolitinib均有用且耐受性杰出，在该患者集体中的安全性与成人共同。(Lancet Haematol. 2024年7月10日在线版)

  缓慢GVHD是异基因造血干细胞移植(HSCT)的一种并发症，令人衰弱有时乃至危及到生命。为了探求中重度缓慢GVHD患儿(18岁)计划中增加ruxolitinib后的活性、药代动力学和安全性，该项多中心、单臂Ⅱ期研讨(REACH5)在14个国家的21家医院或诊所招募相关患者，其间≥12岁至18岁的患者口服ruxolitinib 10 mg bid，≥6岁至12岁的患者口服ruxolitinib 5 mg bid，≥2岁至6岁的患者口服ruxolitinib 4 mg bid。

  入组条件：年纪为28天至小于18岁;接受了同种异体HSCT;依据2014年NIH一致规范被确诊为未经医治的或难治性的中重度缓慢GVHD。首要结尾为第7周期第1天的总缓解率。

  期中剖析成果为，2020年5月20日至2021年9月17日，挑选了48例患者，其间45例当选并至少接受了一剂研讨药物。患者的中位年纪为11.0岁(IQR：7.2~14.3岁)，16例(36%)为女人，21例(47%)为白人，1例(2%)为黑人或非洲裔美国人，23例(51%)为亚裔，17例(38%)为初治者，28例类固醇难治。

  最常见的、≥3级的医治相关不良事情是中性粒细胞削减症(8例，18%)和血小板削减症(6例，13%)。7例(16%)产生≥3级的严峻的医治相关不良事情，其间最常见的是低钠血症(2例，4%)。3例(7%)在医治期间逝世(医治中止30天内)，死于曲霉菌感染、感染性休克和急性呼吸困顿综合征各1例，但均被以为与研讨药物无关。 (编译 孟贝茜)